Een stamcelinjectie waarmee zwakkere spieren weer sterk kunnen worden: in Maastricht wordt eraan gewerkt. Voortgekomen uit onderzoek van Maastricht UMC+, naar mitochondriële metabole ziekten hoopt het team van Generate Your Muscle (GYM) zo snel mogelijk te starten met testen, mede dankzij Metakids.
Met het onderzoek verwachten Prof. Bert Smeets en onderzoeker Florence van Tienen dat ze met het injecteren van lichaamseigen stamcellen zwakker wordende spieren kunnen herstellen. Het team zoekt een behandeling voor een probleem dat zowel patiënten met een metabole ziekte of stofwisselingsziekte (mitochondriële myopathie) treft alsook andere patiënten. Smeets: “We werken orgaan-specifiek, waardoor we hopen meerdere groepen mensen te kunnen helpen.”
Natuurlijk herstel
Wat is het probleem? Florence van Tienen: “Iedereen die sport, vraagt wat van zijn of haar spieren. Er vindt een beetje spierafbraak plaats. Als je gezond bent repareert je lichaam dit zelf: in rust na het sporten gaat meer bloed en meer voeding naar de aangetaste spieren toe. Zo vindt natuurlijk herstel plaats. Mensen met spierzwakte, bijvoorbeeld door een metabole ziekte van het energiesysteem, hebben dit herstel onvoldoende. Maar met onze behandeling sturen we stamcellen naar die aangetaste spieren zodat de stamcellen de spieren helpen sterker te worden.”
Smeets: “Bij patiënten met een mitochondriële myopathie is de oorzaak een genetische fout in de mitochondriën, de energiefabrieken van de cel. Bij hen zien we echter dat de eigen stamcellen vaak niet aangetast zijn. Dat is goed nieuws, omdat we dan de stamcellen kunnen oogsten, deze laten vermenigvuldigen en, zonder deze aan te passen, kunnen injecteren.” Bij patiënten met andere erfelijke (metabole) ziekten die de spieren aantasten, is wél een reparatie van het gen nodig.
Spieraanmaak
Het onderzoek is nu zo ver gevorderd, dat een klinische trial kan worden gestart. Van Tienen: “Door de COVID-19 situatie het afgelopen jaar is de trial uitgesteld. We hopen wel in 2021 te starten met vijf volwassen patiënten. Dan testen we de veiligheid van de procedure en kunnen we zien of er ook daadwerkelijk de spieraanmaak is, zoals we al in het laboratorium zagen.” Smeets vult aan: “Binnen een paar jaar hebben we zicht op of dit een goede behandeling is, zeker voor de patiënten bij wie de genetische fout niet in de stamcellen zit.”
Nu het team bij de klinische trial is aanbeland, kijkt het terug op een aantal doorbraken. Van Tienen: “Het is heel mooi dat het is gelukt is om mutatievrije stamcellen te kweken van iemand met een erfelijke ziekte. We zijn ook blij dat het hele proces van afname, kweek, vervoer, toediening en analyse goedgekeurd is door alle regulatoire instanties.” Smeets: “Het is mede dankzij Metakids dat we deze klinische trial nu kunnen gaan doen.”
GYM is een samenwerking tussen Maastricht UMC+, de universiteiten in Hasselt, Leuven, Aken en Luik en de bedrijven Scannexus en Kenko. Hiermee is het een internationaal project, dat gerealiseerd wordt in het kader van Interreg.
Bekijk voor meer informatie de website.
Op de foto van links naar rechts: Florence van Tienen, Bert Smeets en Christa Graus. Foto: Harry Heuts.
