Het is onderzoekers van UMC Utrecht gelukt om genetische fouten te repareren bij in het lab gekweekte orgaantjes van patiënten met een metabole ziekte. Dat deden ze met prime editing, een nieuwe CRISPR-Cas techniek waarmee je veilig DNA kunt repareren. De uitkomst is onderdeel van het grotere onderzoek van arts-onderzoeker Sabine Fuchs met steun van Metakids.
Onderzoekers Imre Schene en Indi Joore hebben onder meer gekweekte minilevertjes van een patiënt met een metabole ziekte, de ziekte van Wilson, gebruikt. Het lichaam van kinderen met deze ziekte kan koper niet goed verwerken, waardoor de lever en het lichaam vergiftigd raken. Na genetische reparatie door middel van prime-editing, een nieuwe CRISPR-Cas9 techniek, bleven de kleine orgaantjes nu leven. De onderzoekers hebben dit zelfs herhaald met een darmorgaan van een patiënt met een andere metabole ziekte. De resultaten werden in een internationaal wetenschappelijk tijdschrift, Nature Communications gepubliceerd.
CRISPR-Cas techniek
CRISPR-Cas is een techniek om genen te knippen en plakken. Een fout stukje DNA wordt weggeknipt en in plaats daarvan kun je een nieuw, goed stukje plakken. Maar in de praktijk werkt die techniek nog niet helemaal goed. Prime-editing is een verfijndere techniek om die genfoutjes te herstellen.
Blijvende behandeling
Hoofdonderzoeker Sabine Fuchs bij het UMC Utrecht: “Dit biedt perspectief om in de toekomst vele aandoeningen die door genetische afwijkingen worden veroorzaakt te genezen.” Ze legt uit hoe het werkt: “Bij prime editing wordt DNA niet doormidden geknipt, zoals met de schaar van CRISPR-Cas, maar wordt een kleine incisie gemaakt. Op die plek wordt een nieuw stukje DNA geschreven door het prime-edit eiwit. Dit nieuwe, gezonde stukje DNA kan vervolgens het foute stukje DNA vervangen, waardoor cellen weer correcte eiwitten kunnen produceren. Omdat het genetische materiaal gecorrigeerd is, zullen ook alle cellen die ontstaan na celdeling gecorrigeerd zijn. Het is dus een blijvende behandeling.”
Dankzij donateurs van Metakids en met steun van de VriendenLoterij kweken Sabine Fuchs en haar team mini-levers en andere organen in het lab, om zo behandelingen voor metabole ziekten te testen.
Lees een eerder bericht over dit bijzondere onderzoek.
Lees het hele artikel van UMC Utrecht.
