Een wereldprimeur in onderzoek naar behandeling van (onder meer) metabole ziekten of stofwisselingsziekten die spieren aantasten: een patiënt heeft nu eigen stamcellen gekregen in een unieke trial. Het team van Generate Your Muscle (GYM), voortgekomen uit onderzoek van Maastricht UMC+ is nu zo ver, mede dankzij steun van Metakids.
NOS meldt dat nu één van de twee eerste patiënten met een erfelijke spierziekte gezonde eigen spierstamcellen toegediend heeft gekregen. Die zijn buiten het lichaam opgekweekt en worden tijdens de trials in de bloedbaan gebracht. Een aantal erfelijke metabole ziekten of stofwisselingsziekten, zoals mitochondriële myopathie, heeft spierzwakte tot gevolg. Met de behandeling verwachten de onderzoekers aangetaste spieren te kunnen repareren. Op NOS Radio 1 Journaal vertelt hoogleraar genoomanalyse Bert Smeets meer.
Spierafbraak herstellen
Eerder vertelde onderzoeker Florence van Tienen aan Metakids: “Iedereen die sport, vraagt wat van zijn of haar spieren. Er vindt een beetje spierafbraak plaats. Als je gezond bent repareert je lichaam dit zelf: in rust na het sporten gaat meer bloed en meer voeding naar de aangetaste spieren toe. Zo vindt natuurlijk herstel plaats. Mensen met spierzwakte, bijvoorbeeld door een metabole ziekte van het energiesysteem, hebben dit herstel onvoldoende. Maar met onze behandeling sturen we stamcellen naar die aangetaste spieren zodat de stamcellen de spieren helpen sterker te worden.”
Energiefabrieken
Bert Smeets : “Bij patiënten met een mitochondriële myopathie is de oorzaak een genetische fout in de mitochondriën, de energiefabrieken van de cel. Bij hen zien we echter dat de eigen stamcellen vaak niet aangetast zijn. Dat is goed nieuws, omdat we dan de stamcellen kunnen oogsten, deze laten vermenigvuldigen en, zonder deze aan te passen, kunnen injecteren.” Bij patiënten met andere erfelijke (metabole) ziekten die de spieren aantasten, is wél een reparatie van het gen nodig.
Het onderzoek is een samenwerking van verschillende universiteiten in België, Nederland, Duitsland en aantal bedrijven. In onderstaande video leggen de onderzoekers (in het Engels) uit hoe ze patiënten met de behandeling willen helpen.
Maak ook onderzoek mogelijk
Metakids steunt dit onderzoek van Generate Your Muscle, waardoor een behandeling voor patiënten dichterbij komt. Dit doen we dankzij donateurs. Word ook donateur van Metakids en draag bij aan baanbrekend onderzoek zoals dit.
